აშშ-ის მარეგულირებელმა FDA-მ ამერიკული ბიოტექნოლოგიური კომპანიის Revolution Medicines-ის ახალი პრეპარატი, Rasonque (daraxonrasib), დაამტკიცა. მედიკამენტი პანკრეასის კიბოს მკურნალობისკენაა მიმართული. პრეპარატმა კლინიკურ კვლევაში დაავადების მქონე პაციენტების გადარჩენის მაჩვენებელი მნიშვნელოვნად გააუმჯობესა.
Rasonque არის დღეში ერთხელ მისაღები აბი, რომელიც მიზანმიმართულად მოქმედებს RAS ცილებზე — მათ შორის იმ ფორმებზე, რომლებიც კიბოს უჯრედების ზრდასა და გამრავლებას უწყობს ხელს.
ეს განსაკუთრებით მნიშვნელოვანია პანკრეასის კიბოს შემთხვევაში, რადგან RAS-ი ამ დაავადების განვითარებაში ერთ-ერთი მთავარი მექანიზმია. წლების განმავლობაში RAS ცილების ეფექტურად დამიზნება კიბოს მკურნალობის ერთ-ერთ ყველაზე რთულ ამოცანად ითვლებოდა.
ყველაზე მნიშვნელოვანი შედეგი სიცოცხლის ხანგრძლივობას ეხება.
მეტასტაზური პანკრეასის კიბოს მქონე პაციენტებში Rasonque-ს ჯგუფში მედიანური საერთო გადარჩენა იყო 13.2 თვე; სტანდარტული ქიმიოთერაპიის ჯგუფში — 6.7 თვე.
ანუ გადარჩენის მედიანური ხანგრძლივობა თითქმის ორჯერ გაიზარდა. კვლევაში სიკვდილის რისკიც მნიშვნელოვნად შემცირდა.
ეს არ ნიშნავს კიბოს განკურნებას. საქმე ეხება მეტასტაზურ, გვიანი სტადიის დაავადებას, სადაც მკურნალობის მთავარი მიზანია სიცოცხლის გახანგრძლივება და ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესება.
FDA-ს გადაწყვეტილებით, Rasonque განკუთვნილია მეტასტაზური პანკრეასის კიბოს მქონე პაციენტებისთვის, რომლებმაც უკვე მიიღეს წინა მკურნალობა, ან იმ პაციენტებისთვის, რომლებიც ვერ იღებენ კომბინირებულ ქიმიოთერაპიას.
კიდევ ერთი მნიშვნელოვანი საკითხი ცხოვრების ხარისხია.
Reuters აღნიშნავს, რომ ექიმების შეფასებით, პრეპარატის მნიშვნელობა მხოლოდ სიცოცხლის გახანგრძლივებაში არაა.
ზოგიერთ პაციენტს, რომლებმაც პრეპარატი FDA-ს საბოლოო დამტკიცებამდე სპეციალური პროგრამით მიიღეს, ქიმიოთერაპიასთან შედარებით ნაკლები გულისრევა და დაღლილობა აღენიშნებოდა.
ერთ-ერთმა 88 წლის პაციენტმა Reuters-ს უთხრა, რომ პრეპარატის მიღების დაწყების შემდეგ ყოველდღიურ საქმიანობას დაუბრუნდა და მკურნალობა ქიმიოთერაპიასთან შედარებით ბევრად უფრო ადვილად გადაიტანა.
პანკრეასის კიბო ერთ-ერთი ყველაზე რთულად სამკურნალო სიმსივნეა. RAS-ის გზის მიზანმიმართული დაბლოკვის შესაძლებლობა ონკოლოგებისთვის განსაკუთრებით საინტერესოა.
არიზონის უნივერსიტეტის კიბოს ცენტრის ონკოლოგმა Rachna Shroff-მა Reuters-ს განუცხადა, რომ ეს შეიძლება მხოლოდ RAS-ის სამიზნედ გამოყენების უფრო ფართო ეპოქის დასაწყისი იყოს.
სხვა სპეციალისტმა, Peter Hosein-მა, შედეგს „პარადიგმის ცვლილება“ უწოდა — მიზეზი ისაა, რომ მკვლევრები RAS-ის ეფექტურად დაბლოკვას ათწლეულების განმავლობაში ცდილობდნენ.
Rasonque მოხვდა FDA-ს დაჩქარებული განხილვის ახალ პროცესში, რომლის მიზანია განსაკუთრებით მნიშვნელოვანი ახალი პრეპარატების დამტკიცების ვადის შემცირება.
Reuters-ის მიხედვით, ამ პროცესით გადაწყვეტილების მიღების ვადა ზოგიერთ შემთხვევაში შეიძლება სტანდარტული 10–12 თვიდან დაახლოებით 1–2 თვემდე შემცირდეს.
Revolution Medicines-ის ინფორმაციით, აშშ-ში პრეპარატის ფასი იქნება დაახლოებით 40 ათასი დოლარი 30-დღიანი მარაგისთვის. კომპანიამ ასევე განაცხადა, რომ პაციენტებისთვის ფინანსური დახმარების პროგრამებს შესთავაზებს.
ინვესტორები პრეპარატის პოტენციალს ძალიან მაღალ შეფასებას აძლევენ.
RBC Capital Markets-ის ანალიტიკოსების შეფასებით, 2026 წლის მესამე კვარტალში აშშ-ში გაყიდვებმა შესაძლოა დაახლოებით $28 მილიონს მიაღწიოს; მეოთხე კვარტალში — დაახლოებით $148 მილიონს, გრძელვადიან პერსპექტივაში კი წლიურმა გლობალურმა გაყიდვებმა შესაძლოა $11.5 მილიარდს მიაღწიოს.
Revolution Medicines-ის აქციები წლის დასაწყისიდან დაახლოებით 166%-ით იყო გაზრდილი, რაც ინვესტორების მოლოდინებს ასახავს.
